期刊简介
《抗感染药学》为季刊, 季末 25 日出版, 大 16 开, 80页, 邮发代号: 28-194。单价：9.80/册。国内外公发行。《抗感染药学》是江苏省卫生厅主管、苏州市第五人民医院主办的抗感染药学学术期刊。中国标准连续出版物号：ISSN 1672-7878/CN 32-1726R。《抗感染药学》主要刊登药学与抗感染药学领域的基础理论、科研设计、生产工艺、临床应用、不良反应、国内外的药学进展和抗感染药学的理论与实践等方面的学术论文。 办刊宗旨: 创新、存真、求精、服务。普及与提高相结合, 以提高为主, 理论与实践相结合, 以实践为主。着重报道具有综合性、基础性、实用性的科技成果和先进经验。 本刊特点: 集科学性、先进性、实用性、知识性、可读性为一体, 重在实用、兼顾提高。 1 征稿范围 国内外抗感染药物药学进展、科研成果与理论、中药与天然药物、生化药物、药物分析、药物制剂、药理毒理; 抗感染药物临床应用、相互作用、合理用药、不良反应、药物代谢动力学; 抗感染药物经济学、药事管理、新药介绍、药学信息。 2 栏目设置 综述与论坛 报道抗感染药物的研究热点和前沿领域进行总结、评述、并结合作者在本领域的工作发表见解。 实验研究 报道抗感染药物各具有原创性的研究成果。 内容可涉及中、西药的合成、制剂、药理、毒理、临床药物试验、药物敏感性实验, 药物质量分析、鉴定、含量测定及改进方法的探讨等。 研究生论文 报道研究生在读时各类药物及抗感染药物具有原创性的阶段性的研究成果。 药物与临床 报道抗感染类药物应用于各科疾病的药物疗效评价。 合理用药 报道对临床抗感染用药的合理性、配伍问题分析; 药物使用时的稳定性问题分析; 临床医师和临床药师讨论处方的合理性问题等。 药物不良反应 报道按照药物说明书使用后出现的个体反应, 探讨分析抗感染药物对各组织器官的不良反应等。 药物经济学 报道抗感染药物在临床各科的治疗中, 药物产生疗效时的费用的分析等。 经验交流 报道工作中的新发现, 经验改进等。 药事管理 报道药学领域中的科学管理, 药事法规等
礼来口服GLP-1与再生元RNAi疗法3期结果深度分析：技术突破与行业影响
时间：2025-08-27 16:46:29
代谢与免疫治疗领域近期迎来两项突破性进展：礼来口服GLP-1受体激动剂Orforglipron在3期临床试验中实现10.5%的平均减重效果，再生元RNAi疗法Cemdisiran则在重症肌无力治疗中达成补体抑制率74%及MG-ADL评分改善2.30分的显著临床获益。这两项成果不仅解决了现有疗法的核心痛点——前者突破GLP-1类药物需注射给药的依从性瓶颈，后者实现补体抑制的长效化给药——更标志着小分子化学药与基因疗法在代谢疾病与自身免疫领域的技术跨越，为行业格局重塑奠定基础。
礼来口服GLP-1受体激动剂Orforglipron
临床试验核心数据与优势
Orforglipron作为每日一次口服小分子GLP-1受体激动剂，在3期临床试验中展现显著减重与降糖双重疗效。针对肥胖合并2型糖尿病患者（ATTAIN-2试验），36mg剂量组72周平均减重10.5%（10.4kg），显著优于安慰剂组的2.2%；在无糖尿病的肥胖人群（ATTAIN-1试验）中，相同剂量实现12.4%的体重降幅，59.6%受试者减重超10%。安全性方面，主要不良反应为轻至中度胃肠道反应（恶心16%、腹泻26%），8%的停药率低于同类注射剂，支持长期用药可行性。
口服剂型的技术突破
该药物通过非肽类分子结构设计突破生物利用度瓶颈，实现每日一次口服给药且无需饮食限制，解决了传统注射剂的依从性难题。生产端采用化学合成工艺，较多肽类药物成本降低80%，同时规避冷链运输需求，显著提升基层医疗可及性。礼来计划2025年底递交体重管理适应症上市申请，2026年推进糖尿病适应症，峰值销售额预计达172亿美元。
再生元RNAi疗法Cemdisiran
临床试验结果与长效优势
Cemdisiran通过RNAi技术靶向沉默补体C5基因，在重症肌无力（gMG）3期试验中实现74%补体抑制率，MG-ADL评分较安慰剂显著改善2.30分（p=0.0005），且每3个月皮下注射一次的给药频率显著优于传统抗体药物的每2周注射。在IgA肾病2期试验中，尿蛋白/肌酐比值降低37%，32%患者实现尿蛋白降幅超50%，验证其在肾脏疾病领域的拓展潜力。安全性方面，注射部位反应（41%）和外周水肿（14%）为主要不良反应，无严重药物相关事件。
RNAi技术平台价值
该药物采用GalNAc递送系统提升肝细胞摄取效率，结合ESC化学修饰增强体内稳定性，为长效治疗奠定基础。再生元计划2026年Q1递交gMG适应症上市申请，同步推进阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）等适应症，凭借技术独占性有望开辟百亿级市场。
行业影响与展望
技术路径对比与市场定位
维度 | Orforglipron（GLP-1） | Cemdisiran（RNAi） |
核心优势 | 口服便利性（每日一次）、生产成本低 | 长效抑制（每3个月给药）、精准靶向“不可成药”靶点 |
关键数据 | 减重10.5%（肥胖合并糖尿病）、A1C降1.5% | 补体抑制74%、MG-ADL改善2.30分 |
适应症领域 | 代谢疾病（肥胖、2型糖尿病） | 自身免疫性疾病（gMG、PNH）、罕见病 |
商业化潜力 | 2030年预计销售额172亿美元 | 补体抑制剂市场先行者（预计年增长25%） |
行业趋势与协同机遇
Orforglipron的成功验证了口服GLP-1的商业化潜力，推动代谢疾病治疗向“便捷化、大众化”转型；Cemdisiran则拓展了RNAi技术在补体介导疾病的应用边界，为自身免疫性疾病提供长效解决方案。两者分别代表小分子化学药与基因疗法的技术标杆，未来可能在共病患者中探索联合用药（如肥胖合并自身免疫疾病），并推动行业向“精准+长效”治疗范式升级。
礼来Orforglipron与再生元Cemdisiran的3期突破，不仅为代谢与免疫疾病患者提供了革新性治疗选择，更重塑了行业技术路径竞争格局。随着口服GLP-1与RNAi疗法的商业化推进，预计到2030年，代谢疾病与自身免疫治疗市场规模将分别突破223亿与150亿美元，推动生物医药行业进入“精准调控+长效管理”的新时代。